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【品种报告】夫西地酸乳膏

一、品种概述
1、基本情况
国内：夫西地酸乳膏主要用于葡萄球菌、链球菌、痤疮丙酸杆菌、极小棒状杆菌及其他对夫西地酸敏感的细菌引起的皮肤感染，包括疱疮、疖、痈、甲沟炎、毛囊炎、寻常性痤疮等。目前市售的夫西地酸乳膏主要有两个规格：15g：0.3g和5g：0.1g（以C₃₁H₄₈O₆计算）。包含原研企业在内，目前共有5家企业持有夫西地酸乳膏的上市批文。该品种为处方药，以化药4类进行注册申报，夫西地酸乳膏已被收录于2024年国家医保目录乙类，暂未被纳入国家集采。
国外：夫西地酸乳膏（商品名：Fucidin/立思丁）是丹麦LEO Pharma A/S的原研产品，立思丁于1999年获批在中国上市销售。目前夫西地酸乳膏已在欧洲多个国家上市。
2、作用机制和优势
作用机制：通过抑制细菌蛋白质合成来发挥抗菌效果。它能与延伸因子G（EF-G）结合，阻止EF-G二磷酸鸟苷复合物的释放，从而使蛋白质合成停滞。
优势：
（1）具备抗菌和免疫调节双重作用。
（2）皮肤渗透性强，能深入皮肤底层消除感染，对深部细菌感染的皮肤疾病具有一定优势。
（3）因其良好的临床效果和安全性，在皮肤科和外科领域被广泛用作局部抗菌药膏。
（4）不与其他抗菌药物产生交叉耐药性。
（5）权威指南推荐的痤疮一线联合用药。
3、专利情况
中国上市药品专利数据库中暂无关于夫西地酸乳膏的相关数据。
4、国内上市情况
目前持有夫西地酸乳膏上市批件的企业共有5家
图：夫西地酸乳膏的国内上市情况
5、国内注册情况
目前共16家企业进行了夫西地酸乳膏的上市申请，均暂未获得批准。
表：夫西地酸乳膏的国内注册情况（ANDA）
6、临床试验情况
夫西地酸乳膏可豁免BE，无需开展BE试验。
二、市场可行性分析
1、适应症及流行病学
感染性皮肤病：皮肤病种类繁多，皮肤病种类繁多，大约有1000多种。而在皮肤病中，由微生物感染所致的皮肤病最常见。它可以是细菌感染，如脓胞疮，由金黄色葡萄球菌和/或溶血性链球菌所致；或是病毒感染，如单纯疱疹由单纯疱疹病毒引起；或真菌性的，如手、足癣，或是寄生虫感染，如疥疮，由疥螨引起的接触性传染性皮肤病。
寻常痤疮（痤疮）：又称“青春痘”，是一种累及毛囊皮脂腺的慢性炎症性皮肤病，好发于面部及前胸、后背，临床上主要表现为粉刺、丘疹、脓疱、囊肿或结节，常伴有毛孔粗大和皮脂溢出。目前认为寻常痤疮发病主要与雄激素诱导皮脂腺肥大过度分泌皮脂；毛囊导管口异常角化；痤疮丙酸杆菌、金黄色葡萄球菌、马拉色菌等微生物增殖以及免疫炎症反应有关。
痤疮的流行病学：寻常痤疮好发于青春期男女，已成为全球第八大慢性疾病。（1）全球患病率较高，好发于年轻人群：皮尔法伯实验室的数据显示，全球痤疮患病率为20.5%；在青少年/年轻人（16/24岁）群体中这一比例最高，达到28.3%，在25至39岁的成年人群体中也保持较高水平，为19.3%；一般来说，女性（23.6%）比男性（17.5%）更容易患有痤疮。（2）中国痤疮患病人数规模庞大，好发于青少年及年轻成年人：根据《中国痤疮治疗指南（2019修订版）》，中国人群截面统计痤疮发病率为8.1%，但超过95%的人会有不同程度痤疮发生，这意味着理论上2023年中国患有痤疮的人群高达1.15亿人次‌。根据《寻常痤疮基层诊疗指南（2023年）》，寻常痤疮好发于青春期男女，寻常痤疮在青少年发病率高达93%。
2、寻常痤疮的治疗
中外痤疮指南均指出痤疮临床分级是治疗的基础，外用抗菌药物是治疗痤疮的重要手段，推荐外用抗菌药物联合其他治疗方案用于中重度痤疮（避免单独使用）。具有抗痤疮丙酸杆菌和抗炎作用的抗菌药物均可用于寻常痤疮的治疗，包括林可霉素和夫西地酸等。外用抗生素最主要的问题就是耐药，需注意不能长期使用。
表：同类型药物（针对痤疮的外用抗菌药物）的比较
3、全球痤疮治疗市场情况
根据Global Market Insights分析，全球痤疮治疗药物市场将从2022年的99亿美元增长至2032年的175亿美元，CAGR达5.86%，全球痤疮治疗药物市场将在新产品渗透率提升的作用下稳步扩张。
4、国内痤疮治疗市场情况
参考《玫瑰痤疮真实世界诊疗现状调查分析》中“轻症患者系统用药率达72.2%”，根据玫瑰痤疮相对寻常痤疮更为严重的症状，假设成人痤疮轻/中/重度患者治疗率分别为10%/40%/70%，根据治疗指南推荐的疗法，假设轻/中/重度患者治疗费用分别为20/100/1000元，假设青少年痤疮轻/中/重度患者治疗率分别为5%/20%/50%（支付能力和社交需求较低），治疗费用分别为20/50/800元。据此测算国内痤疮治疗市场规模将从2024年的42亿元增长至2027年的81亿元，与弗若斯特沙利文的测算结果近似。
图：国内痤疮治疗市场规模（弗若斯特沙利文测算）

资料来源：弗若斯特沙利文，太平洋证券研究院整理
5、夫西地酸国内市场情况
夫西地酸的制剂主要有夫西地酸乳膏（2024年市场占有率最高，88.63%）、注射用夫西地酸钠（4.92%）、夫西地酸钠软膏（3.62%）、夫西地酸滴眼液、夫西地酸口服混悬液。夫西地酸2020年-2024年市场规模处于一个波动的趋势，2022年有小幅的下降，而2021年和2023年市场规模是增长的，但到了2024年，又有了明显的下降。2023年市场规模达到了约4.05亿元，2024年为2.05亿元。
数据来源：米内网
夫西地酸乳膏的市场整体趋势和夫西地酸的基本保持一致，2020年-2024年市场规模处于一个波动的趋势，2022年有小幅的下降，而2021年和2023年是增长的。受医药寒冬的影响，到了2024年，其市场规模有了一定的下降，2023年夫西地酸乳膏的市场规模达到了约9939万元，2024年为6019万元。从市场份额来看，澳美制药市场占有率最高（66.46%），原研LEO（利奥）的市场份额为33.18%；从销售终端来看，医院端占据绝大部分（公立医院占比为77.97%），零售端占比仅为19.36%。注：福元药业仅2024年有64万元的销售额，其余持证企业并未查询到有相关销售额。
虽然2024年夫西地酸乳膏的市场规模有了一定的下降，但由于其自身具有一定优势（痤疮一线联合用药、无交叉耐药性、对深部细菌感染有效等），在加上国内痤疮患者规模庞大，患者对治疗的需求大，未来夫西地酸乳膏的市场规模是有较大可能实现持续增长。

数据来源：米内网
来源：戊戌数据

2025-02-18
东阳光药阿立哌唑口崩片获批准上市

近日，广东东阳光药业有限公司发布消息，其收购之产品阿立哌唑口崩片已获中国国家药品监督管理局审批完毕并获准上市，阿立哌唑口崩片的上市许可持有人为该公司之全资子公司东莞市阳之康医药有限责任公司。

有关东阳光药业阿立哌唑口崩片详情如下：

阿立哌唑用于治疗精神分裂症，属于第二代抗精神病药物。目前认为阿立哌唑的作用机制是通过D2受体和5 -HT1A受体的部分激动作用及5 -HT2A受体的拮抗作用的介导而产生。与第一代抗精神病药相比，阿立哌唑副作用小及服用简单，增加了服药依从性，使得病情更加稳定。

阿立哌唑是《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》二零二零年版中甲类品种，同时是《国家基本药物目录》二零一八年版中品种。据悉，二零二零年中国阿立哌唑药物的销售额约为9,796.56万美元，较二零一九年增长约 16.23%，是精神分裂症领域的主要用药品种之一。

据悉，东阳光在精神疾病治疗领域亦有多个产品已批准上市。
来源：戊戌数据

2021-05-25
【品种报告】奥美拉唑碳酸氢钠干混悬剂

一、品种概述
1、基本情况
国内：奥美拉唑碳酸氢钠干混悬剂主要有两规格：（Ⅰ）奥美拉唑20mg与碳酸氢钠1680mg；（Ⅱ）奥美拉唑40mg与碳酸氢钠1680mg。奥美拉唑碳酸氢钠干混悬剂（Ⅰ）的适应症主要有：1、用于活动性十二指肠溃疡的短期治疗，大多数患者在4周内愈合；2、胃食管反流病。而奥美拉唑碳酸氢钠干混悬剂（ Ⅱ ）的适应症为活动性良性胃溃疡的短期治疗（4～8周）。二者均为处方药，且均已被收录于国家医保乙类目录（2024年），但未被纳入国家集采目录中。
国外：原研企业Santarus Inc有两个奥美拉唑碳酸氢钠的相关产品，分别为奥美拉唑碳酸氢钠干混悬剂和奥美拉唑碳酸氢钠胶囊。奥美拉唑碳酸氢钠干混悬剂（商品名：Zegerid，共有两个规格：20mg/packet；1.68gm/packet和40mg/packet；1.68gm/packet）于2004年6月被美国FDA批准上市。
2、作用机制和优势
作用机制：奥美拉唑碳酸氢钠干混悬剂为复方制剂，主要成分为奥美拉唑和碳酸氢钠。其中奥美拉唑通过特异性抑制胃壁细胞的H+- K+-ATP酶系统，从而抑制胃酸分泌；碳酸氢钠通过升高胃内pH值，从而保护奥美拉唑不被胃酸降解。
优势：（1）作为干混悬剂：起效迅速，5min起效，15min达峰，显著快于PPI肠溶制剂；儿童和老年友好剂型，可口服或鼻胃管给药，更适合特殊群体（如吞咽困难、轻瘫患者）。
（2）作为复方制剂：具有复方制剂的协同联动效应，1+1＞2。
（3）其他优势：可睡前服用，更好控制夜间酸突破；不受餐食影响，提高患者服药依从性。
表：奥美拉唑碳酸氢钠干混悬剂VS PPI肠溶制剂+碳酸氢钠口服制剂
3、专利情况
原研核心专利已过期。
4、国内上市情况
目前持有奥美拉唑碳酸氢钠干混悬剂（Ⅰ）上市批件的企业共有6家，持有奥美拉唑碳酸氢钠干混悬剂（II）上市批件的企业有2家，其中南京海纳医药奥美拉唑碳酸氢钠干混悬剂（Ⅰ）和（II）的批件均持有。
表：奥美拉唑碳酸氢钠干混悬剂的国内上市情况
5、国内注册情况
目前共有4家企业进行了奥美拉唑碳酸氢钠干混悬剂的上市申请，均暂未获得批准。
表：奥美拉唑碳酸氢钠干混悬剂的部分国内注册情况（ANDA）
6、临床试验情况
目前登记的奥美拉唑碳酸氢钠干混悬剂相关试验共有23条，已完成12条，近3年试验状态为进行中的试验只有2条。
表：试验状态为进行中的奥美拉唑碳酸氢钠干混悬剂相关试验
二、市场可行性分析
1、适应症及流行病学
· 胃食管反流病（GERD）：是常见的慢性消化系统疾病，是由胃十二指肠内容物反流至食管或口腔引起不适症状和（或）并发症的一种慢性疾病。烧心和反流是最常见的典型症状。GERD的进展会诱发食管癌，是已被证实是食管腺癌最重要的危险因素。GERD的药物治疗包括抑酸剂、抗酸剂（如碳酸氢钠）和胃肠促动药等。抑酸剂主要包括组胺Ｈ2受体阻断剂、PPI（如奥美拉唑）和P-CAB。
· 流行病学特征：中国GERD近年来发病率较高，疾病负担较重，近10年呈现明显上升趋势，且GERD患病率和发病率随着年龄的增加不断上升，老龄化对我国GERD的发病率和患病率影响较大。2019年我国GERD新发病例数约3271.13万，现患病例数约8163.65万；2019年中国GERD发病率的粗率和标化率分别为2299.80/10万和1841.66/10万，2019年中国GERD患病率的粗率和标化率分别为5739.55/10万和4509.32/10万。GERD严重影响人群的健康和生活质量，也给社会医疗资源带来巨大负担，消化科处方药物中前5位均为GERD治疗用药。针对全球人群的研究结果显示，每周至少发作1次GERD症状的患病率约13%，而我国基于全人群的流调显示每周至少发作一次烧心症状的患病率为1.9%-7%，且发病率有升高趋势，市场空间广阔。
2、指南/共识推荐
表：胃食管反流病相关指南对奥美拉唑碳酸氢钠制剂的相关推荐
3、相关竞品的分析
表：奥美拉唑碳酸氢钠干混悬的竞品分析
4、国内消化系统用药的市场规模
米内网数据显示，2023年中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心以及乡镇卫生院（简称中国公立医疗机构）终端消化系统及代谢化药销售额接近1300亿元，同比下滑0.76%；2024H1其销售额超过648亿元，同比下滑6.42%。
从治疗类别上看，消化系统及代谢化药涉及14个治疗亚类，其中糖尿病用药位列第一，占据的市场份额接近23%；治疗与胃酸分泌相关疾病的药物位列第二，市场份额超过21%；胆/肝疾病治疗药、维生素类分别位列第三、第四，市场份额均超过11%。
中国公立医疗机构终端消化系统及代谢化药销售情况（单位：万元）

数据来源：米内网
质子泵抑制剂（PPI）是治疗与胃酸分泌相关疾病的重点药物，也是国家集采的重点对象之一，累计已有10个品种被纳入。米内网数据显示，质子泵抑制剂在中国公立医疗机构终端销售峰值为2019年的360亿元，随后受重点监控、带量采购等政策影响，2020-2023年分别下滑14.15%、13.94%、35.98%、12.41%
中国公立医疗机构终端质子泵抑制剂销售情况（单位：万元）

数据来源：米内网
5、奥美拉唑碳酸氢钠干混悬剂国内市场规模
· 奥美拉唑碳酸氢钠干混悬剂市场情况：2021年-2023年的市场规模均处于增长状态，2024年较2023年小幅度下降，2024年奥美拉唑碳酸氢钠干混悬剂市场规模为826万元。从单品种的市场情况来看，奥美拉唑碳酸氢钠干混悬剂（Ⅰ）的市场规模近4年均在增长，2024年其市场份额为56.66%。从销售终端来看，医院端占据绝大部分，占比超过95%。
· 奥美拉唑碳酸氢钠干混悬剂的市场优势
未被纳入集采：价格弹性较高，可避免大幅降价压力；避开集采竞争，可保持一定的市场独占性，市场空间足够。
属于医保乙类：可提升患者的普及性，有利于提升二级及以下医院/基层医院的覆盖率，可借助医保放量实现市场扩张。从近年个销售终端的市场占比来看，基层医院（城市社区、县级公立以及乡镇卫生）的市场份额在逐年提升。未来基层医院的市场放量将会更明显。
未来市场情况：国内胃食管反流病的发病率和患病率高不断升高，患者数量也是在逐年升高，这将为本品提供广阔的市场空间，本品市场规模未来将会持续扩增。
奥美拉唑碳酸氢钠干混悬剂市场规模
数据来源：米内网
奥美拉唑碳酸氢钠各销售终端情况
数据来源：米内网
来源：戊戌数据

2025-04-15
【注册报告】2025年4月药品注册审评审批报告

一、2025年4月药品受理情况
1.2025年4月受理总况
2025年4月，国家药品监督管理局药品审评中心（以下称药审中心）共计受理1521个受理号，比去年同期增加21.6%。
图一 2024和2025年药审中心药品受理情况
受理的药品中，化药占比66%，生物制品21%，中药13%。
图二 2025年4月各药品类型受理情况

2.化药受理情况
2025年4月化药受理总数为998个。
图三 2025年4月化药各申请类型受理情况
化药1类创新药申报共计98理号，包含国产和进口品种。
图四 2025年4月化药各注册分类受理情况
备注：注册分类统计只包含新药、进口、仿制药。
本月新申报的1类化药共计31个品种，涉及30个企业。
表1 4月首次申报临床的化药创新药
本月共有4个1类新药提交了上市申请。
Imlunestrant片
Imlunestrant是一种具有脑渗透性的口服选择性雌激素受体（ER）降解剂，能够持续抑制ER，包括在ESR1突变的肿瘤中。雌激素受体（ER）是ER+, HER2-乳腺癌患者的关键治疗靶点。新型ER降解剂可能克服内分泌治疗耐药性，同时提供稳定的口服药理学特性且方便给药。
2025年4月，Imlunestrant 片在国内提交了新药上市申请。
卓乐替尼片
卓乐替尼是新一代泛TRK抑制剂。
2025年4月，TRK抑制剂卓乐替尼片（Zurletrectinib，ICP-723）的新药上市申请（NDA）获得CDE受理，用于治疗携带NTRK融合基因的晚期实体瘤成人和青少年（12周岁≤年龄<18周岁）患者。
玛硒洛沙韦片
ZX-7101A是一款RNA聚合酶（PA）抑制剂，可有效地抑制甲型与乙型流感病毒PA中帽状-依赖型核酸内切酶（CEN）的活性。
在临床前研究中， ZX-7101A 与巴洛沙韦抗流感病毒疗效相当，但明显优于奥司他韦；ZX-7101A的口服生物利用度优于巴洛沙韦，且不受食物影响，提高了安全性和有效性。
2024年2月，ZX-7101A上市申请获得NMPA受理，拟用于治疗成人无并发症的单纯性流感。本次为新适应症的上市申请。
索托克拉片
索托克拉是百济神州自主研发的新一代BCL2抑制剂，与维奈克拉相比，索托克拉在临床前研究和肿瘤模型中均显示出更高的效力（大于10倍的差异）和靶点选择性，并有可能克服耐药性。
2025年4月，索托克拉片（sonrotoclax）上市申请获得NMPA受理。此次申报的适应症为：①既往接受过抗CD20治疗和BTKi治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者；②既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/ 小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。
3.生物制品受理情况
2025年4月生物制品共计受理204个，治疗用生物制品190个，预防用生物制品14个。
本月生物类创新药共计36家企业新申报了37个1类生物药（表2）。
表2 4月新注册临床的治疗用生物创新药
表3 4月新申报上市的生物类似药
本月2个 1类治疗用生物制品申报上市。
Clesrovimab注射液
Clesrovimab（MK-1654）是由默沙东研发的一种抗RSV F蛋白的全人源单克隆抗体。
2024年7月，默沙东宣布Clesrovimab（MK-1654）预防呼吸道合胞病毒（RSV）感染的IIb/III期MK-1654-004研究取得了积极结果。该抗体旨在保护婴儿免受RSV疾病的侵袭。在试验中，clesrovimab达到了试验的主要安全性和有效性终点，包括在第150天前减少由RSV引起的需要医疗干预的下呼吸道感染（MALRI）。
2025年4月，Merck Sharp & Dohme B.V的1类创新药Clesrovimab注射液在中国申请上市。
尼卡利单抗注射液
Nipocalimab是Momenta公司（2020年8月被强生公司收购）开发的一款FcRn抗体，具有治疗因为自身抗体引起的多种自身免疫性疾病的潜力。
Nipocalimab最初是由AnaptysBi开发的一款靶向新生儿Fc受体（FcRn）的抗体疗法，之后卖给了Momenta公司。2020年8月，强生以65亿美元价格收购Momenta，获得了这款药物。
2024年8月，强生宣布向FDA提交了Nipocalimab生物制品许可申请 (BLA)，用于治疗全身性重症肌无力 (gMG) 患者。
2025年4月，尼卡利单抗注射液在中国申报上市。
4.中药受理情况
本月，中药受理319个受理号，其中补充申请302个，4个1.1类新药临床试验申请，1个2.1类新药临床试验申请，2个2.3类新药上市申请，2个1类新药上市申请，2个1.2类新药上市申请，2个3.1类新药上市申请，1个4类仿制药上市申请。
1.1中药复方制剂，系指由多味饮片、提取物等在中医药理论指导下组方而成的制剂。
3.1按古代经典名方目录管理的中药复方制剂。
表4 4月注册的中药新药及仿制药
二、2025年4月药品上市情况
本月国家药品监督管理局新批准上市药品共计293个（以批准文号计，包含新药、进口、仿制药），其中包含化药仿制药274个，新药11个，原研进口8个。
表5 4月新批准上市的创新药
卡匹色替片
Capivasertib是阿斯利康研发的一款强效的口服Akt1/2/3抑制剂，可以阻断致癌蛋白分子AKT的活性。
2023年6月，FDA受理阿斯利康靶向3种AKT激酶异形体（AKT1/2/3）抑制剂capivasertib的新药申请，与Faslodex联用治疗内分泌疗法经治、HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌。
2023年10月，阿斯利康AKT抑制剂Capivasertib上市申请获CDE受理。
2023年11月，美国FDA宣布批准阿斯利康Capivasertib联合Faslodex（氟维司群）用于治疗激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌患者，这些患者在接受内分泌基础方案治疗过程中或之后疾病复发或进展。
2025年4月，国家药品监督管理局批准AstraZeneca UK Limited申报的1类创新药卡匹色替片（商品名：荃科得（TRUQAP）），该药适用于联合氟维司群用于转移性阶段至少接受过一种内分泌治疗后疾病进展，或在辅助治疗期间或完成辅助治疗后12个月内复发的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性且伴有一种或多种PIK3CA/AKT1/PTEN改变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。
波哌达可基注射液
BBM-H901是上海信致医药自主研发的AAV基因疗法，这是国内首个获批进入注册临床的血友病静脉给药AAV基因治疗药物。前期研究表明BBM-H901能够显著降低患者的年化出血率，并提高凝血因子的表达，且未报告有任何严重不良事件，安全性良好。
2024年10月，美国食品药品监督管理局（FDA）授予其基因治疗药物BBM-H901注射液以及BBM-H803注射液儿科罕见病资格认定（RPDD），分别用于治疗血友病B和血友病A。
2025年4月，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。血友病B是由凝血因子 IX（FIX）缺乏引起的出血性疾病。波哌达可基注射液是重组腺相关病毒（rAAV）载体基因治疗产品，通过rAAV载体将FIX基因导入靶细胞（主要是肝细胞），从而表达FIX。
依若奇单抗注射液
AK101注射液是康方生物自主开发的国家重大新药创制专项新药，拟用于治疗银屑病、克隆氏症、溃疡性结肠炎及狼疮等自身免疫性疾病。
AK101注射液（依若奇单抗注射液）是一种全人源IgG1单克隆抗体，可以与人白细胞介素-12（IL-12）和白细胞介素-23（IL-23）的p40蛋白亚单位特异性结合，阻断其下游信号通路的激活，抑制干扰素-γ（IFN-γ）以及白细胞介素-17A（IL-17A）的分泌，从而发挥抗炎作用。
2025年4月，国家药品监督管理局批准中山康方生物医药有限公司申报的依若奇单抗注射液（商品名：爱达罗）上市，适用于对环孢素、甲氨蝶呤（MTX）等其他系统性治疗或PUVA（补骨脂素和紫外线A）不应答、有禁忌或无法耐受的中度至重度斑块状银屑病的成年患者的治疗。
小儿牛黄退热贴膏
2025年5月，国家药品监督管理局批准健民药业集团股份有限公司申报的中药1.1类创新药小儿牛黄退热贴膏上市。该药品处方源自全国名中医的临床经验方，贴于大椎穴和神阙穴，具有退热解表、清热解毒功效，用于小儿急性上呼吸道感染风热证所致的发热（38.5℃及以下）。该药品的上市为急性上呼吸道感染风热证所致的1至5岁发热儿童患者提供了新的治疗选择。
来源：戊戌数据

2025-05-13

神经系统疾病快讯

12-21
- 赛神医药完成1亿美元A轮融资，用于建立和发展CNS产品组合
  
  09:41
  
  12月21日，赛神医药（SciNeuro Pharmaceuticals）完成1亿美元的A轮融资，将专注于为中枢神经系统(CNS)疾病患者开发创新药物。本轮融资由礼来亚洲基金和Arch Venture Partners联合领投，博裕资本、General Atlantic、红杉资本中国、泰福资本和Zoo Capital跟投。该资金将被用于建立和发展CNS产品组合，初期业务将侧重于大中华地区。
12-09
- 霍德生物获数千万元A+轮融资，专注于神经领域疾病的干细胞治疗
  
  11:35
  
  12月9日消息，神经干细胞技术及药物研发企业——霍徳生物已经完成了数千万元人民币A+轮融资，由隆门资本领投、花城创投跟投。据悉，本轮融资将用于细胞治疗相关的临床前研究、GMP生产、质量体系和中美临床申报等。霍徳生物成立于2017年，专注于神经领域疾病的干细胞治疗；另外，面向科研院校以及国内外药企的研发部门等，提供多种创新性的科研产品和服务，包括高成熟度人神经细胞和国际领先的脑类器官产品，以及iPSC重编程、临床级iPSC定向分化细胞产品共同开发与授权、人体外疾病模型、药物筛选、神经毒性测试等。
10-20
- Intellia Therapeutics获MHRA批准启动1期临床试验，启动潜在治愈性疗法临床试验
  
  11:41
  
  今日，Intellia Therapeutics宣布，英国药品和保健产品管理局（MHRA）授权该公司启动1期临床试验，将评估其基因编辑疗法NTLA-2001治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经病（hATTR-PN）的效果和安全性。Intellia Therapeutics公司由今年诺贝尔化学奖得主之一Jennifer Doudna博士联合创建，专注于利用CRISPR/Cas9系统开发创新潜在的治愈性疗法。
10-16
- 礼来将收购Disarm Therapeutics公司，致力于外周神经病变和其他神经系统疾病
  
  09:44
  
  今日，礼来（Eli Lilly and Company）宣布与Disarm Therapeutics公司达成最终协议，将收购Disarm Therapeutics公司。Disarm公司已经发现了强效的创新SARM1抑制剂，目标是为外周神经病变和其他神经系统疾病（如肌萎缩侧索硬化症和多发性硬化）患者提供突破性治疗。轴突变性（axonal degeneration）是在广泛神经系统疾病中常见的但尚未解决的病理现象，它可引起严重的感觉、运动和认知症状。
10-09
- 日本批准JYSELECA®（非戈替尼），用于治疗类风湿性关节炎
  
  13:04
  
  近日，吉利德科学公司和卫材株式会社（日本东京）宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已准予吉利德 K.K.（日本东京）对Jyseleca®（非戈替尼200mg和100mg片剂）的监管批准。Jyseleca®是一种每日一次的口服JAK1优先抑制剂，用于治疗对常规疗法反应不足的患者的类风湿性关节炎（RA），包括预防结构性关节损伤。
09-30
- “first-in-class“疗法获FDA优先审评资格，用于治疗致命A型MoCD
  
  09:41
  
  今日，BridgeBio Pharma和其子公司Origin Biosciences宣布，美国FDA已经接受了为fosdenopterin（原名BBP-870/ORGN001）递交的新药申请（NDA）并授予其优先审评资格。Fosdenopterin是一种环吡喃单磷酸（cyclic pyranopterin monophosphate，cPMP）底物替代疗法，用于治疗A型钼辅因子缺乏症（MoCD）患者。A型MoCD是一种由于钼辅因子（MoCo）合成中断引起的常染色体隐性遗传，超极罕见的先天性代谢缺陷。MoCo对防止亚硫酸盐的神经毒性代谢物s-硫代半胱氨酸（s-sulfocystei）的积累至关重要。A型MoCD患者常为严重脑病和顽固性癫痫发作的婴儿。疾病进展迅速，婴儿死亡率高。那些存活超过最初几个月的患者出现大幅度发育迟缓，并遭受不可逆神经损伤。

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