一、血友病B简介
定义：
血友病B（Hemophilia B），又称Christmas病，是一种由于凝血因子IX（Factor IX）缺乏或功能异常导致的遗传性出血性疾病。患者常表现为自发性或创伤后出血，常见部位包括关节、肌肉和内脏器官[1]。
病因与遗传机制：
血友病B是由位于X染色体上的F9基因突变引起，属于X连锁隐性遗传病。男性为主要受累群体，女性多为携带者。根据F9基因突变类型不同，临床表现可从轻度至重度不等[1]。
国内发病率与流行病学调查：
据《中华血液学杂志》2023年发布的全国血友病登记系统数据，中国血友病总患病率约为 5.0/10万人口，其中血友病B约占所有病例的 15%-20%。估算全国约有 1.2万名血友病患者，其中约 2,400人为血友病B患者。多数患者集中在中东部地区，诊断率和治疗覆盖率仍有待提升[5]。
二、国内2020年-2025年治疗血友病B的新药注册申报情况(按承办日期计)
注：本表基于戊戌数据中国药品注册数据库检索整理，仅限适应症包含“血友病B”的在审品种。
三、重点药品介绍
1. 波哌达可基注射液
波哌达可基注射液是一种基于重组腺相关病毒（rAAV）载体的基因治疗药物，通过静脉输注将功能性的人凝血因子IX（FIX）基因导入肝细胞，使其长期稳定表达FIX蛋白，从而纠正凝血功能缺陷。
该疗法具有“一次给药、长期有效”的特点，显著减少患者的出血事件和预防性替代治疗频率。
2.Fitusiran注射液
Fitusiran是一种靶向抗凝血酶III（AT-III）的小干扰RNA（siRNA）药物，通过RNAi技术降低AT-III水平，增强体内凝血能力，适用于预防性治疗血友病A/B患者。其每周皮下注射一次，具有良好的依从性和显著降低出血事件的能力[2]。
目前该药在美国已获批上市，商品名为Revgorva®，在中国由Genzyme及Vetter公司分别提交注册申请，受理号分别为JXHS2400033和JXHS2400034，处于CDE审评阶段[3]。
3. 注射用STSP-0601
注射用STSP-0601是舒泰神自主研发的新型补体抑制剂，作用机制尚未完全公开，但初步研究显示其可能通过调节凝血通路改善止血功能。该药被纳入国家重大新药创制专项支持，目前处于Ⅲ期临床试验阶段，未来有望成为血友病B治疗的新选择。
四、国内2020年-2025年血友病B上市新药
五、Fitusiran注射液 vs 波哌达可基注射液 vs STSP-0601对比分析
六、市场占有预估（基于当前进展）
参考资料
[1] N Engl J Med. 2017;377(16):1545-154 — Phase I/II Study of Fitusiran in Hemophilia
[2] Blood (2021) ATLAS Clinical Trial Program Results
[3] FDA Approval Announcement for Revgorva (fitusiran)
[4] 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示信息
[5] 《中华血液学杂志》2023年全国血友病流行病学分析
