12月19日，默沙东（默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号）宣布，近日在《北京市促进临床急需药械临时进口工作实施方案（试行）》、《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》等政策的支持下，中国医学科学院阜外医院获批临时进口sotatercept（WINREVAIR）[1]。
Sotatercept是全球首个且目前唯一用于治疗PAH的激活素信号传导抑制剂（ASI）[2]，可以捕获过量激活素A，帮助恢复失衡的信号通路，抑制细胞增殖进而改善血管结构和恢复管腔通畅，曾获得过美国突破性疗法认定、孤儿药资格认定，以及欧盟优先药品资格认定、孤儿药资格认定，并先后于2024年3月、2024年8月获得美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）批准。
PAH是一种多种因素引起的罕见、进展性且危及生命的血管疾病，其特征是由于肺动脉重构导致肺动脉狭窄，最终引起肺动脉压力增加，肺血管阻力升高，最终引起肺小动脉的收缩和肺循环中的血压升高[3]。若得不到及时有效的治疗，最终会发展为右心衰竭甚至危及生命[4]。其中，特发性肺动脉高压已于2018年被纳入国家卫生健康委公布的《第一批罕见病目录》[5]。
中国医学科学院阜外医院心内科呼吸与肺血管疾病诊治中心主任柳志红教授指出，"研究显示2010至2019的十年间PAH患者的1年及3年生存率均未见显著提升，新诊断患者5年死亡率仍高达40%，患者亟需创新治疗改善生活质量及预后[6],[7]。作为全球首个且目前唯一的激活素信号传导抑制剂（ASI），sotatercept将为PAH领域带来全新机制的治疗方案，为肺动脉高压患者的治疗带来新的选择。"
此前，sotatercept已经落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区。默沙东坚持科学创新与政策协同，积极推动罕见病药物的研发、引进与可及。未来，公司将继续携手政府、医疗机构、行业伙伴等社会力量，推动更多创新药物落地中国，助力构建更加包容、可持续的罕见病生态体系。
关于默沙东在心血管领域的承诺
默沙东在心血管疾病治疗领域拥有深厚的积淀和持续的创新动力。自70多年前推出首款心血管治疗药物以来，我们始终致力于推动科学进步，深入探索心血管相关疾病的本质。心血管疾病依然是21世纪全球最严峻的健康挑战之一，也是全球首要死亡原因，每年约有1800万人因此失去生命。
心血管疾病治疗领域的进展，能为全球患者与卫生系统带来至关重要的改善。作为行业的创新引领者，默沙东始终坚持科学卓越，贯穿新药研发、审批和全生命周期管理的每一个阶段。我们积极与全球心血管及肺部疾病领域的专家紧密合作，推动前沿研究不断取得突破，努力为全球患者带来切实改善健康的解决方案。