7月6日，药明巨诺第二款CAR-T疗法JWCAR129的临床试验申请获得NMPA受理。值得一提的是，药明巨诺的CD19 CAR-T瑞基仑赛已经申报上市，预计近期获批，将成为复星凯特阿基仑赛（商品名：奕凯达）之后国内第二款CAR-T疗法。
截图来源：CDE官网截图
JWCAR129是一种自体CAR-T疗法，拟用于治疗多发性骨髓瘤（MM）。该产品以B细胞成熟抗原（BCMA）为靶点，BCMA是一种在包括多发性骨髓瘤等在内的众多血液恶性肿瘤中高度表达的蛋白质。药明巨诺正就该候选产品进行IND所需的临床前药理学、毒理学研究和制造流程开发研究，并计划最早于2021年上半年开始临床研究。
MM是一种强进展性疾病，约占所有血液恶性肿瘤的10%。由于患者复发后现有疗法难以治癒，所以仍然存在治疗MM的大量医药需求。
BCMA(B-cell maturation antigen，B 细胞成熟抗原）是肿瘤坏死因子受体超家族的成员，在调节 B 细胞增殖和存活中起重要作用。BCMA 在正常和恶性浆细胞的细胞膜上表达，但在其他正常组织中不表达。当与其配体 BAFF 和 APRIL 结合时，BCMA 提供促存活细胞信号。BCMA 是多发性骨髓瘤细胞存活的核心。BCMA、BAFF 和 APRIL 在多发性骨髓瘤患者中的表达水平均显着高于健康个体。过度表达导致抗凋亡蛋白的正调节和多发性骨髓瘤细胞的存活。BCMA 的正调节还与多发性骨髓瘤的疾病负担和不良预后相关。
目前全球共有5款CAR-T疗法获批上市，4款靶向CD19，1款靶向BCMA，分别是诺华的Kymriah（2017年8月获批），吉利德的Yescarta和Tecartus（2017年10月、2020年7月获批），百时美施贵宝的Breyanzi 和Abecma（2021年2月、2021年3月获批）。
2020年，Tecartus、Yescarta、Kymriah全球销售额分别为0.44亿美元、 5.63亿美元、4.74亿美元。
2021年6月22日，国内首款CAR-T细胞治疗产品获批上市，来自复星医药的CAR-T细胞治疗产品Yescarta（又称阿基仑赛，代号：FKC876）。
关于药明巨诺
药明巨诺由药明康德和美国巨诺（Juno）公司在2016年联合创建，致力于细胞免疫疗法的开发。公司已经建立了一个专注为血液癌症及实体瘤开发、制造和商业化突破性细胞免疫疗法的一体化平台。
图：药明巨诺细胞免疫疗法产品管线；来源：招股说明书
根据招股书显示，该公司已建立全面且差异化的细胞免疫疗法产品管线，涵盖血液癌症及实体瘤，其产品线兼具已经验证有效的靶点及新型肿瘤抗原的候选产品。
其中，领先的主打产品瑞基奥仑赛注射液Relma-cel是针对复发或难治（“r/r”）B细胞淋巴瘤的三线治疗的CD19靶点的CAR-T疗法。
预计Relma-cel将成为中国首个获批的一类生物制品的CAR-T疗法。
2018年6月，药明巨诺向NMPA提交了relma-cel的IND申请，成为中国首批获得国家药监局抗CD19 CAR-T疗法临床试验IND批准的公司之一。
2020年6月，NMPA已受理审查药明巨诺将relma-cel用作弥漫性大B细胞淋巴瘤三线疗法的新药申请。
同年9月，NMPA又先后授予relma-cel新药申请优先审查资格以及授予relma-cel治疗滤泡性淋巴瘤的突破性疗法认定。
除了致力于成为血液肿瘤治疗领域的引领者外，利用综合的细胞治疗技术平台进军实体瘤市场亦是药明巨诺未来发展策略的重要一环。该公司已从Eureka Technologies获权引进ARTEMIS®平台；通过与 Lyell Immunopharma（“Lyell”）订立合作协议，药明巨诺计划将Lyell的技术与ARTEMIS®平台相结合，为肝细胞癌（“HCC”）治疗开发新一代自体细胞疗法。
根据弗若斯特沙利文报告显示，预计 2021 年国内市场将达到 6 亿元。由于对可使用 CAR-T 疗法进行有效治疗的需求仍未被满足，中国 CAR-T 治疗市场规模预计到 2024 年达到 54 亿元，2030年增至人民币243亿元。
内容参考：NMPA、药明巨诺招股书