- TauRx宣布靶向阿尔茨海默症Tau病理的口服治疗III期临床试验在中国获批
- 该临床试验在中国获批进一步支持TauRx口服tau蛋白聚集抑制剂的全球开发战略
- 该研究将是中国唯一靶向阿尔茨海默症tau病理的III期临床试验
TauRx Pharmaceuticals Ltd （卓睿药业）的子公司Taurx Therapeutics Ltd宣布获得中国国家药品监督管理局（NMPA）对Trx-237-801研究的新药临床试验申请（IND）的批准。dMed-Clinipace，一家总部位于上海的全球临床合同研究组织（CRO），已被选定为本研究的合作伙伴。新药临床试验申请于2022年3月10日正式获得批准，这为TauRx进一步巩固全球战略并将首个靶向阿尔茨海默症（AD）tau蛋白病理的阿尔茨海默症修饰疗法带向市场奠定了坚实的基础。
本临床试验将进一步评估TauRx的口服tau蛋白聚集抑制剂hydromethylthionine mesylate（简称HMTM）的安全性和有效性。这是一项为期12个月的研究，旨在对TauRx目前在欧美进行的III期临床试验LUCIDITY（NCT03446001）进行补充，LUCIDITY预计将于2022年中公布结果。中国的研究和LUCIDITY一样都覆盖了轻度认知障碍和轻中度阿尔茨海默症患者，也将评估相同的认知和功能的复合主要终点。
新试验计划于2022年第四季度开始招募约400名受试者，分布在中国约30个研究中心，预计将于2025年第二季度完成。
TauRx执行董事长兼联合创始人Claude Wischik教授评论说：“我特别高兴我们能够推进这项研究。这很好地反映了TauRx在亚洲的强大网络，TauRx在新加坡注册成立，主要由亚洲股东群提供融资。我们已故的联合创始人Dr. K.M Seng (辛广明医生)的愿景是为世界各地患者带来一种有效且具有可及性的阿尔茨海默症（AD）的治疗方法，随着中国国家药品监督管理局（NMPA）的新药临床试验申请获批，我们离实现这一目标又近了一步。据我们估计，全球阿尔茨海默症（AD）60%的负担在亚洲国家，相较而言，欧洲和美国仅占12% 。我们特别感谢来自新加坡、马来西亚、中国香港和印度尼西亚的各个股东对我们扩大HMTM临床开发项目一如既往的鼎力支持。这一项目的成功将使TauRx能够把基于tau蛋白的治疗带给广泛的阿尔茨海默症（AD）患者群，从很早期到中度症状的疾病患者均可覆盖。”
dMed-Clinipace首席执行官谭凌实博士表示：“这是一项至关重要的试验，我们在探询和开发一种应对一项特别可怕的疾病新的治疗方法。凭借我们在中国的专业团队，我们将提供监管专家级别的指导来协助TauRx和国家药品监督管理局的沟通，并及时找到合适的患者，帮助TauRx将这一创新治疗手段加速送达给患者。”dMed-Clinipace在包括阿尔茨海默症在内的中枢神经学治疗领域拥有丰富的临床试验经验，在过去的5年中参与了70多项，入组近11,000名患者的神经科学领域的临床试验。
异常tau蛋白的聚集是阿尔茨海默症（AD）的标志性病理之一。Tau蛋白聚集和随后形成的tau蛋白缠结破坏神经元功能，这一过程是在出现任何痴呆症状之前很多年就开始了。Tau病理与阿尔茨海默症（AD）严重程度和临床症状恶化密切相关，后者常见于患者记忆，其他认知功能以及日常生活能力的逐渐丧失。
在LUCIDITY研究中，HMTM已经在500多名患者身上进行了测试，患者服用的剂量为16毫克/日，8毫克/日，或安慰剂。HMTM是一种口服片剂，本研究前12个月设盲阶段的结果将于2022年中期公布。LUCIDITY将继续进行下一个为期12个月的研究阶段，以对早期与晚期开始治疗进行比较。在第二阶段，所有患者将按照推荐剂量进行给药，即16毫克/日。中国的研究将仅对16毫克/日的剂量与安慰剂进行比较。
关于LUCIDITY
正在进行的Lucidity试验旨在验证16毫克/日剂量的HMTM*相对于安慰剂具有统计学意义的获益。其目的是证明早期III期试验中，在8毫克/日的剂量下达到足够高的血浆药物浓度的患者中看到的结果，以产生有临床意义的治疗效果。而16毫克/日的剂量将确保所有患者的血浆药物浓度都达到足够高的水平，以产生疗效获益。Lucidity试验的积极结果将支持该药物作为第一个基于tau蛋白的疾病修饰疗法的上市申请，用于治疗阿尔茨海默病（AD）引起的轻度认知障碍和轻中度阿尔茨海默症（AD）。HMTM是口服用药，因此不需要诊所或院内静脉输注。已完成的广泛研究的安全性数据表明，HMTM在高达250毫克/日的剂量下具有可接受的安全性和耐受性。
* 之前也缩写为LMTM或LMTX
关于TAURX PHARMACEUTICALS LTD （卓睿药业）
该公司由Dr. K. M. Seng ( 辛广明医生)和Claude Wischik教授于2002年在新加坡成立，旨在开发各种针对神经退行性疾病的新疗法和诊断法。TauRx总部设在新加坡，主要研究设施和运营位于苏格兰阿伯丁。 TauRx董事会的大部分成员是亚洲人，该公司因此而汇聚了阿尔茨海默症（AD）领域的强大技术专业能力和源于亚洲的关怀、诚信、勤勉的价值观以及财务敏锐特质。
该公司的研究领域集中在阿尔茨海默症和其他神经退行性疾病中的蛋白质聚集病理学。该公司的tau蛋白聚集抑制剂hydromethylthionine mesylate（HMTM）是目前唯一一个在III期临床试验中处于临床开发后期的基于tau蛋白的阿尔茨海默症（AD）的实验药物。HMTM靶向在大脑内神经细胞所形成的tau 蛋白、TDP-43蛋白和突触核蛋白的异常聚集和错误折叠及其纤维缠结，这些蛋白损伤并最终杀死神经元，而这发生在多种不同神经退行性疾病，包括阿尔茨海默症（AD）、额颞叶痴呆、帕金森病、路易体痴呆和进行性核上麻痹。
关于dMed-Clinipace
dMed-Clinipace 是一家全球性的、全方位的临床合同研究组织（CRO），在亚太地区拥有最大的业务网络覆盖。为客户提供个性化服务和解决方案，提供传统合同研究组织无法实现的协作度和灵活性服务，同时重视注册事务和监管专业知识技能和治疗领域的领先性。dMed-Clinipace的使命是改善主要治疗领域的临床研究方式。致力于通过将最先进的技术与最高的国际临床标准相结合，给药物开发和医疗健康的未来带来积极影响。