10月22日，基石药业（苏州）有限公司宣布，其在研PD-L1抗体舒格利单抗（CS1001）获得美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法认定，用于单药治疗成人复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）。
突破性疗法是美国FDA继快速通道（Fast Track）、加速批准（Accelerated Approval）、优先审评（Priority Review）之后的又一个新药加快审批途径，适用于治疗严重或危及生命的疾病且初步临床证据显示出显著优于现有疗法的药品。
这是继10月份FDA授予PD-L1抗体舒格利单抗孤儿药资格用于治疗T细胞淋巴瘤之后，该药取得的又一个重要进展，将极大加快舒格利单抗在美国的开发及商业化速度。
ENKTL 属于成熟 T 和 NK 细胞淋巴瘤的一个亚型，R/R ENKTL 恶性程度高且侵袭性强，预后较差。在含门冬醯胺酶为基础的标准方案失败后，R/R ENKTL 患者缺乏有效的挽救治疗手段, 对传统治疗反应不佳，一年总生存率（“OS”）往往不足20%。同时，目前在中国获批的靶向单药治疗完全缓解率（“CR”）约为 6%。在巨大的未被满足的治疗需求下，舒格利单抗有望为患者提供新的治疗选择。
作为一种全人源全长抗PD-L1单克隆抗体，舒格利单抗是一种最接近人体的天然G型免疫球蛋白4（IgG4）单抗药物。该药物在患者体内产生免疫原性及相关毒性的风险更低，这使得舒格利单抗与同类药物相比体现出潜在的独特优势。
在2020年CSCO会议上，中山大学附属肿瘤医院黄慧强教授口头报告了一项名为CS1001-201的单臂、多中心、2期研究数据。结果表明，在38例疗效可评估患者中，客观缓解率为44.7%，完全缓解率为31.6%，中位缓解持续时间（mDoR）为16.8个月。接受给药的43例患者，中位总生存期19.7个月，1年OS 率为55.5%。舒格利单抗有望为这些患者提供新的治疗选择。
据悉，舒格利单抗已在中国完成I期临床研究剂量爬坡。在Ia期和Ib期研究中，舒格利单抗在多个适应证中均表现出良好的抗肿瘤活性和耐受性。目前，舒格利单抗正在进行多项临床研究，其中该药物治疗IV期非小细胞肺癌患者的III期临床试验达到主要终点，计划近期向国家药品监督管理局(NMPA)递交新药上市申请（NDA）。
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