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2025-09-08

全球首个用于延缓1型糖尿病进展的创新药特瑞可在华获批

赛诺菲近日宣布，旗下替利珠单抗注射液（商品名：特瑞可，英文商品名：Tzield）获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于8岁（含）以上儿童和成人1型糖尿病2期患者，以延缓向1型糖尿病3期进展[1]。
2025-08-26

产品加速放量带动利润扭亏，西奥罗尼挑战"癌王"数据优异

8月25日，深圳微芯生物科技股份有限公司（股票代码：688321.SH）发布2025年半年度报告：上半年营收4.07亿元，同比增速提升至34.56%；归属于上市公司股东的净利润2959.22万元，业绩扭亏为盈。西格列他钠（双洛平）及西达本胺（爱谱沙）新适应症放量明显，销售额分别同比增长125.70%、15.14%。
2025-08-08

西格列他钠（双洛平®）治疗MASH研究成果登顶国际肝病学顶刊

近日，微芯生物自主研发的 2型糖尿病药物西格列他钠（双洛平®）单药治疗代谢相关脂肪性肝炎的Ⅱ期临床研究成果，在国际肝病领域顶级期刊《Hepatology》发表
2025-08-01

微芯生物透脑Aurora B选择性抑制剂CS231295片美国IND获FDA批准，推动全球临床开发进程

深圳微芯生物科技股份有限公司宣布，其全资子公司申报的新一代透脑Aurora B选择性抑制剂CS231295片用于治疗晚期实体瘤的临床试验申请（IND）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。
2025-07-07

中国首个：金赛药业伏欣奇拜单抗获批，半年降低痛风复发风险87%

近日，国家药品监督管理局（NMPA）官网发文宣布，金赛药业自主研发的1类创新药——金蓓欣（伏欣奇拜单抗）已正式获批上市。
2025-04-29

微芯生物发布2024年报及ESG报告：核心产品驱动增长，长期价值彰显

4月25日晚，深圳微芯生物科技股份有限公司发布2024年度报告及环境、社会和治理（ESG）报告。

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【品种报告】盐酸阿莫罗芬搽剂

一、品种概述
1、基本情况
国内：盐酸阿莫罗芬共有两个主要的剂型，乳膏剂（0.25%）和搽剂（5%），剂型不同，二者适应症也不同。乳膏剂主要用于由皮肤真菌引起的皮肤真菌病：足癣（脚癣，运动员脚），股癣，体癣；皮肤念珠菌病。而搽剂主要用于治疗敏感真菌引起的指（趾）甲感染。包含原研企业在内，目前共有4家企业持有阿莫罗芬搽剂的上市批文。该品种为非处方药，化药4类进行注册申报，阿莫罗芬（软膏剂）已被收录于医保目录乙类，而搽剂未被纳入医保。
国外：盐酸阿莫罗芬搽剂和乳膏剂（商品名：罗每乐）是法国高德美制药公司（Galderma）的原研产品，原研Galderma的盐酸阿莫罗芬搽剂于2012年2月在欧盟上市。
2、作用机制和优势
作用机制：盐酸阿莫罗芬可抑制真菌细胞膜中麦角甾醇的合成，导致真菌细胞结构和功能受损，从而抑制真菌生长和繁殖。在低浓度时发挥抑菌作用，高浓度时则显示杀菌作用。这种作用机制使得阿莫罗芬能够针对性地攻击真菌，而对人体正常细胞的影响较小。
优势：（1）渗透性好：搽剂属于溶液类制剂，易于涂抹均匀，且能迅速被皮肤吸收。由于指甲甲板较厚，传统外用药物很难渗透进甲板发挥作用。而阿莫罗芬搽剂具有独特的分子结构和制剂剂型，具有高甲板亲和力与渗透性，可以渗透并通过角质层来发挥疗效。
（2）广谱抗菌活性：阿莫罗芬为吗啉类广谱、高效抗真菌药，对皮肤藓菌敏感，可为临床治疗提供更多的选择。
（3）疗效显著：本品已在国内外上市多年，众多研究均证明其在治疗甲真菌感染方面具有显著疗效，其强力抑菌效果在临床应用中也得到了验证。
（4）安全性高：本品主要作用于局部感染部位，基本无系统不良反应。即使出现不良反应，也为轻微的局部不良反应，主要是甲周围皮肤的烧灼感、瘙痒、红斑、脱屑。
（5）使用方便，作用持久：本品一周只需使用1-2次。一次涂药之后，就能在甲板上形成一层含有高浓度药物的薄膜，它能快速渗透进甲床并在甲上停留一个星期。
3、专利情况
中国上市药品专利数据库中无关于盐酸阿莫罗芬搽剂的相关数据。
4、国内上市情况
目前持有盐酸阿莫罗芬搽剂上市批件的企业共有4家
图：盐酸阿莫罗芬搽剂的国内上市情况
5、国内注册情况
目前共14家企业进行了盐酸阿莫罗芬搽剂的上市申请，均暂未获得批准。
表：盐酸阿莫罗芬搽剂的国内注册情况（ANDA）
6、临床试验情况
盐酸阿莫罗芬搽剂可豁免BE，无需开展BE试验。
二、市场可行性分析
1、适应症及流行病学
甲真菌病：甲真菌病是指由皮肤癣菌、酵母菌和非皮肤癣菌性霉菌（简称其他霉菌）侵犯甲板和／或甲床所致的疾病。皮肤癣菌引起的甲真菌病通常称为甲癣。甲真菌病是皮肤科的常见病，约占所有甲疾病的50％。
流行病学：甲真菌病的发病率占自然人群的2％~18％，全球的发病率差异较大。近年来全球甲真菌病发病率逐年上升，估计全球患病率为5.5%。20世纪80年代上海11万人口的调查结果显示，甲真菌病患病率为5.69％。全国多中心流行病学调查显示，甲真菌病患者占皮肤科足病就诊者的15.7％（n＝41329）。甲真菌病的发病与年龄、性别及部位均有关。老年人发病率更高，60岁以上的趾甲真菌病患病率是60岁以下的4倍。男性发病率高于女性患者。
2、甲真菌病的治疗
根据《中国甲真菌病诊疗指南（2021年版）》，甲真菌病以药物治疗为主。口服药物治愈率高于外用药物。外用药物不良反应少，与其他药物无相互作用。口服药物治疗中特比萘芬和伊曲康唑为一线药物，氟康唑为二线药物。局部外用药物治疗目前国内推荐药物为5%阿莫罗芬搽剂。其他辅助治疗方法包括外科拔甲、封包联合修甲、激光或光动力治疗等，一般不单独应用，可根据病情需要，与口服药物或外用药物联合使用。
3、皮肤科用化学药国内医院端市场情况
皮肤科用药化学药近三年医院端市场规模增长稳定，2023年市场规模为139.47亿元，同比上年增速上升17.27%。

数据来源：米内网
4、皮肤用抗真菌化药国内医院端市场情况
皮肤病用抗真菌化药近三年医院端市场规模呈现回升趋势，2023年市场规模为11.21亿元，同比上年增速上升20.95%。
从2023年医院端品种的销售额排名来看，盐酸阿莫罗芬软膏排名第5（销售额8511万元，市场份额7.59%），盐酸阿莫罗芬搽剂排名第17（销售额2155万元，市场份额1.92%）

数据来源：米内网
5、盐酸阿莫罗芬国内市场情况
盐酸阿莫罗芬的制剂主要有盐酸阿莫罗芬乳膏和盐酸阿莫罗芬搽剂，二者的市场占有率基本各占50%左右；从销售终端来看，阿莫罗芬乳膏主要以医院端为主（ 2024年医院端占比超过80%，零售约20%），而阿莫罗芬搽剂主要以零售端为主（2024年零售端占比超过85%，医院端约15%)。阿莫罗芬市场规模从2020年-2023年处于快速增长阶段，增幅明显，尤其是2023年，增长率接近30%，2023年市场规模也达到了约2.4亿元。但到了2024年，阿莫罗芬市场规模有了明显的下降，2024年销售为销售额1.32亿元。

数据来源：米内网
阿莫罗芬搽剂的市场整体趋势和阿莫罗芬的基本保持一致， 2020年-2023年处于快速增长阶段，但到了2024年，有了明显的下降。2023年阿莫罗芬搽剂的市场规模达到了约1.2亿元，2024年为6246万元。从市场占有率来看，江苏福邦的市场占有率最高，但其市场占有率在逐年下降（2022年-77.56%，2023年-73.93%，2024年-65.88%），原研药企（高德美制药）的市场占有率较低（ 2023年-20.18%，2024年-22.67% ），湖北恒安芙林药业市场占有率最低（2023年-5.89%，2024年-11.45%）。注：浙江迪耳药业未在米内数据中查询到相关销售额。

数据来源：米内网
来源：戊戌数据

2025-01-14
【品种报告】夫西地酸乳膏

一、品种概述
1、基本情况
国内：夫西地酸乳膏主要用于葡萄球菌、链球菌、痤疮丙酸杆菌、极小棒状杆菌及其他对夫西地酸敏感的细菌引起的皮肤感染，包括疱疮、疖、痈、甲沟炎、毛囊炎、寻常性痤疮等。目前市售的夫西地酸乳膏主要有两个规格：15g：0.3g和5g：0.1g（以C₃₁H₄₈O₆计算）。包含原研企业在内，目前共有5家企业持有夫西地酸乳膏的上市批文。该品种为处方药，以化药4类进行注册申报，夫西地酸乳膏已被收录于2024年国家医保目录乙类，暂未被纳入国家集采。
国外：夫西地酸乳膏（商品名：Fucidin/立思丁）是丹麦LEO Pharma A/S的原研产品，立思丁于1999年获批在中国上市销售。目前夫西地酸乳膏已在欧洲多个国家上市。
2、作用机制和优势
作用机制：通过抑制细菌蛋白质合成来发挥抗菌效果。它能与延伸因子G（EF-G）结合，阻止EF-G二磷酸鸟苷复合物的释放，从而使蛋白质合成停滞。
优势：
（1）具备抗菌和免疫调节双重作用。
（2）皮肤渗透性强，能深入皮肤底层消除感染，对深部细菌感染的皮肤疾病具有一定优势。
（3）因其良好的临床效果和安全性，在皮肤科和外科领域被广泛用作局部抗菌药膏。
（4）不与其他抗菌药物产生交叉耐药性。
（5）权威指南推荐的痤疮一线联合用药。
3、专利情况
中国上市药品专利数据库中暂无关于夫西地酸乳膏的相关数据。
4、国内上市情况
目前持有夫西地酸乳膏上市批件的企业共有5家
图：夫西地酸乳膏的国内上市情况
5、国内注册情况
目前共16家企业进行了夫西地酸乳膏的上市申请，均暂未获得批准。
表：夫西地酸乳膏的国内注册情况（ANDA）
6、临床试验情况
夫西地酸乳膏可豁免BE，无需开展BE试验。
二、市场可行性分析
1、适应症及流行病学
感染性皮肤病：皮肤病种类繁多，皮肤病种类繁多，大约有1000多种。而在皮肤病中，由微生物感染所致的皮肤病最常见。它可以是细菌感染，如脓胞疮，由金黄色葡萄球菌和/或溶血性链球菌所致；或是病毒感染，如单纯疱疹由单纯疱疹病毒引起；或真菌性的，如手、足癣，或是寄生虫感染，如疥疮，由疥螨引起的接触性传染性皮肤病。
寻常痤疮（痤疮）：又称“青春痘”，是一种累及毛囊皮脂腺的慢性炎症性皮肤病，好发于面部及前胸、后背，临床上主要表现为粉刺、丘疹、脓疱、囊肿或结节，常伴有毛孔粗大和皮脂溢出。目前认为寻常痤疮发病主要与雄激素诱导皮脂腺肥大过度分泌皮脂；毛囊导管口异常角化；痤疮丙酸杆菌、金黄色葡萄球菌、马拉色菌等微生物增殖以及免疫炎症反应有关。
痤疮的流行病学：寻常痤疮好发于青春期男女，已成为全球第八大慢性疾病。（1）全球患病率较高，好发于年轻人群：皮尔法伯实验室的数据显示，全球痤疮患病率为20.5%；在青少年/年轻人（16/24岁）群体中这一比例最高，达到28.3%，在25至39岁的成年人群体中也保持较高水平，为19.3%；一般来说，女性（23.6%）比男性（17.5%）更容易患有痤疮。（2）中国痤疮患病人数规模庞大，好发于青少年及年轻成年人：根据《中国痤疮治疗指南（2019修订版）》，中国人群截面统计痤疮发病率为8.1%，但超过95%的人会有不同程度痤疮发生，这意味着理论上2023年中国患有痤疮的人群高达1.15亿人次‌。根据《寻常痤疮基层诊疗指南（2023年）》，寻常痤疮好发于青春期男女，寻常痤疮在青少年发病率高达93%。
2、寻常痤疮的治疗
中外痤疮指南均指出痤疮临床分级是治疗的基础，外用抗菌药物是治疗痤疮的重要手段，推荐外用抗菌药物联合其他治疗方案用于中重度痤疮（避免单独使用）。具有抗痤疮丙酸杆菌和抗炎作用的抗菌药物均可用于寻常痤疮的治疗，包括林可霉素和夫西地酸等。外用抗生素最主要的问题就是耐药，需注意不能长期使用。
表：同类型药物（针对痤疮的外用抗菌药物）的比较
3、全球痤疮治疗市场情况
根据Global Market Insights分析，全球痤疮治疗药物市场将从2022年的99亿美元增长至2032年的175亿美元，CAGR达5.86%，全球痤疮治疗药物市场将在新产品渗透率提升的作用下稳步扩张。
4、国内痤疮治疗市场情况
参考《玫瑰痤疮真实世界诊疗现状调查分析》中“轻症患者系统用药率达72.2%”，根据玫瑰痤疮相对寻常痤疮更为严重的症状，假设成人痤疮轻/中/重度患者治疗率分别为10%/40%/70%，根据治疗指南推荐的疗法，假设轻/中/重度患者治疗费用分别为20/100/1000元，假设青少年痤疮轻/中/重度患者治疗率分别为5%/20%/50%（支付能力和社交需求较低），治疗费用分别为20/50/800元。据此测算国内痤疮治疗市场规模将从2024年的42亿元增长至2027年的81亿元，与弗若斯特沙利文的测算结果近似。
图：国内痤疮治疗市场规模（弗若斯特沙利文测算）

资料来源：弗若斯特沙利文，太平洋证券研究院整理
5、夫西地酸国内市场情况
夫西地酸的制剂主要有夫西地酸乳膏（2024年市场占有率最高，88.63%）、注射用夫西地酸钠（4.92%）、夫西地酸钠软膏（3.62%）、夫西地酸滴眼液、夫西地酸口服混悬液。夫西地酸2020年-2024年市场规模处于一个波动的趋势，2022年有小幅的下降，而2021年和2023年市场规模是增长的，但到了2024年，又有了明显的下降。2023年市场规模达到了约4.05亿元，2024年为2.05亿元。
数据来源：米内网
夫西地酸乳膏的市场整体趋势和夫西地酸的基本保持一致，2020年-2024年市场规模处于一个波动的趋势，2022年有小幅的下降，而2021年和2023年是增长的。受医药寒冬的影响，到了2024年，其市场规模有了一定的下降，2023年夫西地酸乳膏的市场规模达到了约9939万元，2024年为6019万元。从市场份额来看，澳美制药市场占有率最高（66.46%），原研LEO（利奥）的市场份额为33.18%；从销售终端来看，医院端占据绝大部分（公立医院占比为77.97%），零售端占比仅为19.36%。注：福元药业仅2024年有64万元的销售额，其余持证企业并未查询到有相关销售额。
虽然2024年夫西地酸乳膏的市场规模有了一定的下降，但由于其自身具有一定优势（痤疮一线联合用药、无交叉耐药性、对深部细菌感染有效等），在加上国内痤疮患者规模庞大，患者对治疗的需求大，未来夫西地酸乳膏的市场规模是有较大可能实现持续增长。

数据来源：米内网
来源：戊戌数据

2025-02-18

再鼎医药宣布同类首创药物呫诺美林曲司氯铵胶囊（凯捷乐®）在中国获批用于治疗精神分裂症

再鼎医药有限公司（纳斯达克股票代码：ZLAB；香港联交所股份代号：9688）今日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准呫诺美林曲司氯铵胶囊（凯捷乐®）^[1]的新药上市申请，用于治疗成人精神分裂症。呫诺美林曲司氯铵胶囊是70余年来^[2]首个获批的具有全新作用机制的精神分裂症疗法，为精神分裂症治疗带来了根本性突破。不同于传统靶向多巴胺的抗精神病药物的机制，呫诺美林曲司氯铵胶囊通过选择性作用于大脑中的毒蕈碱型乙酰胆碱能M1和M4受体影响核心疾病通路。

精神分裂症是一种慢性且常导致残疾的精神疾病，会影响患者的思考、感受和行为方式。精神分裂症的核心症状包括阳性症状（如幻觉和妄想）、阴性症状（如动机和愉悦感缺失以及社交退缩）和认知症状（如记忆、注意力和决策方面的缺陷）。在中国尽管已有抗精神病疗法，许多患者仍面临症状改善不足及难以耐受的副作用问题。

再鼎医药总裁、全球研发负责人Rafael G. Amado博士表示："我们很高兴呫诺美林曲司氯铵胶囊获得NMPA的批准，这标志着中国精神分裂症治疗迎来突破性进展，中国约有800万成人精神分裂症患者^[3]，许多人持续受到症状或现有疗法副作用的困扰。凭借广泛的症状改善作用和独特的安全性，呫诺美林曲司氯铵胶囊有望重新定义精神分裂症的治疗模式，我们期待尽快将这一变革性疗法带给患者。"

首都医科大学附属北京安定医院院长、呫诺美林曲司氯铵胶囊中国Ⅲ期临床研究的主要研究者王刚教授表示。"呫诺美林曲司氯铵胶囊是数十年来首款获批用于治疗精神分裂症的全新作用机制药物，在改善阳性症状、阴性症状和认知症状方面均展现出有效性，同时避免了其他抗精神病药物常见的诸多不良反应，例如体重增加、高泌乳素血症以及锥体外系症状等运动障碍，为患者提供了具有重要意义的新选择。"

NMPA此次批准呫诺美林曲司氯铵胶囊是基于在中国开展的Ⅰ期药代动力学研究、中国的Ⅲ期临床研究（ZL-2701-001）以及三项全球EMERGENT临床研究的数据支持。

今年9月，中华医学会发布的《中国精神分裂症防治指南（2025年版）》已将呫诺美林曲司氯铵胶囊作为创新疗法纳入，这是该款药物首次被收录于国家级指南。

[1] 凯捷乐®仅作为注册商标使用

[2] Kingwell, K. (2024). Muscarinic drugs breathe new life into schizophrenia pipeline. Nature Reviews Drug Discovery, 23(9), 647–649. https://doi.org/10.1038/d41573-024-00129-w

[3] Huang, Y., Wang, Y., Wang, H., Liu, Z., Yu, X., Yan, J., Yu, Y., Kou, C., Xu, X., Lu, J., Wang, Z., He, S., Xu, Y., He, Y., Li, T., Guo, W., Tian, H., Xu, G., Xu, X., … Wu, Y. (2019). Prevalence of mental disorders in China: A cross-sectional epidemiological study. The Lancet Psychiatry, 6(3), 211–224. https://doi.org/10.1016/S2215-0366(18)30511-X

来源：美通社

2025-12-23

AI 创造分子提名"医药界的诺贝尔" 晶泰科技孵化希格生科胃癌新药入围盖伦奖

国际生物医药界最高荣誉之一——2025 年盖伦奖（Prix Galien USA）近日公布提名名单，晶泰科技孵化企业希格生科（Signet Therapeutics）凭借其与晶泰科技合作开发的全球首款弥漫性胃癌靶向药 SIGX1094R 成功入选 "最佳生物技术产品奖（Best Biotechnology Award）"，并成为获该奖项提名的唯一中国生物制药公司。根据公开资料显示，上一次获得盖伦奖提名的中国生物制药企业产品为百济神州的 BTK 抑制剂泽布替尼（Zanubrutinib）。

此次盖伦奖获得最佳生物技术产品奖（Best Biotechnology Product）提名的一共有 16 款产品，分别来自安进、阿斯利康、强生、辉瑞、默克、诺华等全球顶尖大药企。希格生科此次提名产品 SIGX1094R，是其与晶泰科技合作发现的全球首个基于 "类器官+AI" 平台开发的 first-in-class 靶向药物，也是全球首个针对弥漫性胃癌的靶向药管线。该药物已获美国 FDA 孤儿药资格认定（ODD）与快速通道认定（FTD），目前正在北京大学肿瘤医院开展 I 期临床试验。
中国 AI 新药管线入围大药企重磅药获奖榜单
盖伦奖创立于 1970 年，有 "医药界的诺贝尔" 之称，被誉为医药行业最高荣誉。其评审标准关注科学创新性，更强调药物对人类健康的实际改善价值。美国盖伦奖（Prix Galien USA）颁奖典礼创立于 2007 年，竞争尤为激烈，所有奖项均由权威评审委员会评定。
此奖项 2025 年的评审委员会成员由 11 人组成，包括三位诺贝尔奖获得者—— Linda B. Buck、Stanley B. Pursier、 Pr Phillip A. Sharp，以及 MIT 知名科学家 Robert S. Langer，斯坦福大学荣休校长兼教授 Marc Tessier Lavigne，盖茨基金会前 CEO Susan Desmond Hellmann 等科研及商界领袖。
此次宣布入选名单的最佳医药产品、最佳生物技术产品、最佳罕见病产品三大奖项类别，在过去两年的获奖产品包括辉瑞（Pfizer）的全球首款新冠口服药 PAXLOVID、阿斯利康（AstraZeneca）和第一三共（Daiichi Sankyo）联合开发的新一代 ADC HER2+乳腺癌重磅药ENHERTU；诺和诺德（Novo Nordic）的二型糖尿病重磅药司美格鲁肽、以及百时美施贵宝（BMS）的首个专门治疗阻塞性肥厚性心肌病的药物 Camzyos 等具有突破性的创新疗法。
晶泰科技与希格生科此次获得盖伦奖提名的合作首创新药管线 SIGX1094R，具备全新的分子骨架。该管线已获得 FDA（美国食品药品监督管理局，2024 年 6 月）和 NMPA（国家药品监督管理局，2024 年 9 月）的 IND（新药临床研究审批）批件。目前，其在北京大学肿瘤医院的一期临床进展顺利，第四个剂量组病人已全部入组进行安全性评估。凭借显著的创新性及优异的活性、安全性数据，SIGX1094R 不仅获得了 FDA 的胃癌孤儿药资格认证，更于 2025 年 2 月赢得 FDA 快速通道认定，有望通过加速审批、优先审评及滚动审评等政策极大缩短其上市时间。
此次盖伦奖提名，标志着晶泰科技领先的 AI 药物发现能力与希格生科创新的类器官评估技术在新药发现领域的成功结合，获得了行业顶尖专家的权威认可。这不仅是对该创新管线的肯定，更预示着以晶泰科技、希格生科为代表的 AI 与类器官药物研发新技术正登上历史舞台，驱动新药研发范式的升级。
值得注意的是，晶泰科技还参与了 2024 年美国盖伦奖得主 PAXLOVID 的开发，并助力辉瑞将传统上需要数月的研发步骤缩短至 6 周，从而显著加速了其上市进程。最终，PAXLOVID 比竞争对手提前 1 天获 FDA 批准上市，成为全球首款新冠口服药，并在 2022 年一年获得 189 亿美元的销售额。
此次，由晶泰科技平台从头发现的创新药管线再获盖伦奖提名，再次验证了晶泰科技的 AI 平台有能力设计出极具竞争潜力的首创新药（FIC）分子并高效实现临床转化，展现了其 AI 制药平台的强大实力可复制的技术优势。
量子物理+AI+类器官,
破解弥漫性胃癌双靶点挑战
胃癌是全球第五大常见癌症，也是癌症相关死亡的第四大主要原因（死亡人数约 77 万）。全球新发胃癌中有近 50% 发生在中国。国家癌症中心最新登记数据显示，胃癌占我国恶性肿瘤发病的第五位和死亡的第三位。
面对这一挑战，希格生科公司建立了首个弥漫性胃癌类器官疾病模型，首次阐明了弥漫性胃癌的作用机制，并确定粘着斑激酶（FAK）是弥漫性胃癌的一个新靶点。相关成果发表于 Cancer Discovery¹。
针对 FAK 靶点，希格生科通过与晶泰科技深度合作，率先研发了针对弥漫性胃癌的全球首款靶向药物，是首个基于类器官和 AI 技术平台开发出的药物，同时也是全球首个进入临床阶段的 FAK/SRC 双靶点抑制剂。该项目中，晶泰科技仅用 6 个月时间就完成了临床前候选化合物（PCC）交付。该项目从新靶点发现到 IND 获批仅用了三年多的时间，显著快于传统的药物研发范式。
在 SIGX1094R 的药物发现与设计初期，晶泰科技基于 AI+机器人药物发现平台，同时进行了靶点验证与先导化合物发现和优化工作，设计出一系列针对靶点 FAK 的抑制剂分子库，并筛选出在抑制 FAK 活性和成药性方面表现最佳的分子。然而，两个团队在弥漫性胃癌类器官模型中评估发现，FAK 抑制活性最强的分子并非药效最优，二者仅呈部分相关性：部分抑制活性一般的分子在类器官中展现出显著疗效。这一现象提示可能有其他靶点的参与。
基于这一观察，晶泰科技利用其自主研发的 Xpose 算法预测分子与靶点的潜在结合模式，并利用其 XFEP（自由能微扰）算法计算分子与靶点的结合强度。晶泰科技团队成功识别出 SRC（FAK 的协同作用蛋白）为一个新的潜在靶点，并在实验中验证确认了 SRC 活性与分子药效的相关性。这一发现首次证明了同时抑制靶点 FAK 和 SRC 的协同效应优于单一靶点的抑制效果。FAK 和其关键的结合因子 SRC 形成复合物发挥激活下游通路的作用，在药物开发过程中，单一的抑制 FAK 或 SRC 会被对方代偿性的补偿，从而大大削减药物的抗肿瘤效果。
基于这一发现，晶泰科技利用其 AI+机器人平台设计了一系列新的候选分子，可以同时阻断 FAK 和 SRC 关键信号通路，这些分子在类器官模型中表现出更优药效，克服了单靶点抑制剂的局限性。此外，该研究也验证了晶泰科技的技术平台在靶点验证与分子设计方面的强大能力，为未来的药物研发提供了重要支持。
此后，希格生科依托自研的类器官疾病模型平台筛选评价体系进行靶点验证和药效评价，进一步确认了临床后选分子 SIGX1094R 并进入临床前开发。SIGX1094R 不仅能抑制磷酸化 FAK，还能抑制磷酸化 SRC，阻断 FAK/SRC 复合物的活性及相关信号通路。除治疗弥漫性胃癌外，SIGX1094R 在临床前研究中对多种癌症的治疗也展现出前景，在联合治疗（如与 KRAS 抑制剂、EGFR 抑制剂联合）中也显示出潜力。
SIGX1094R 目前在北京大学肿瘤医院进行一期临床试验，且在一期临床的剂量爬坡试验中安全性表现良好并呈现初步抗肿瘤活性。在第二剂量组（12.5 mg，约为目标剂量 200 mg 的 1/16）中，一位晚期肺转移的恶性实体瘤患者在接受 SIGX1094R 治疗后，连续两次肿瘤评估结果均为 SD（Stable Disease，疾病控制），目前该患者持续服药已超过九周，显示 SIGX1094R 在很低剂量下初步实现对恶性晚期实体瘤的有效控制，未来有望在乳腺癌等更多肿瘤的联合用药中发挥巨大潜力，在更广泛的疾病领域中为患者创造价值。同时，希格生科与晶泰科技有多个创新癌症靶向药研发项目正在进行中。
携手创新伙伴，
AI+机器人规模化赋能新药研发
希格生科创始人张海生表示，"很荣幸，SIGX1094R 作为全球首款基于 '类器官+AI' 技术开发并进入临床阶段的药物荣获盖伦奖的提名。这是国际顶尖专家们对希格生科和晶泰科技研发实力的高度认可，也是对类器官+AI 研发模式的权威认证。晶泰科技具备行业前沿的靶点验证和新药设计能力，帮助我们针对极具挑战性的靶点，快速发现全新的靶向作用机制，并基于希格生科独有的类器官平台，成功设计出具有高活性和理想成药性质的创新分子，助力 SIGX1094快速走上临床。未来我们将继续与晶泰科技深度携手，为满足全球患者迫切的临床需求带来更多突破性治疗选择。"
晶泰科技董事长温书豪表示，"SIGX1094R 是晶泰科技最早的新药从头发现项目，能够获得盖伦奖顶尖评审团的认可让我们倍感振奋。晶泰科技作为源头创新平台，不仅与全球顶尖制药公司深度协同，更以强大的AI+机器人一体化平台为底层支撑，积极赋能并加速前沿科学进展向管线资产与临床的转化。期待我们在未来与更多的创新伙伴携手，创造出更多伟大的分子，持续释放AI与自动化技术在生物医药领域的巨大潜能，为全球医疗健康贡献更多高价值的研发管线。"
晶泰科技作为港交所"18C 第一股"、"AI+机器人第一股"，整合量子物理、AI、大规模高精度机器人实验开发了智能自主研发平台，致力于打造生命科学与新材料领域的垂类超级人工智能。作为 AI 制药领域的先行者，晶泰科技的客户包括全球排名前 20 大药企中的 16 家。2023 年，晶泰科技与礼来签订 2.5 亿美元的 AI+机器人药物发现合作，创下当时中国单一管线 AI 制药最高合作额纪录； 2025 年 8 月，晶泰科技与生物制药界传奇企业家 Gregory Verdine 博士所创立的创新生物制药公司 DoveTree 签订AI 药物研发合作，总订单规模约 470 亿港元（59.9 亿美元），再次刷新 AI 新药研发订单规模纪录，并收到首付款约 4 亿港元（5100 万美元）。目前，晶泰科技正服务数十个新药发现项目，其中多个管线正在申请或已经获批进入临床实验。
关于希格生科
希格生科作为全球"类器官+AI"药物研发模式的先行者，是国家高新技术企业及专精特新企业。公司诞生于哈佛大学校园，2020年底落地深圳，已完成近2.2亿元融资及项目资助。目前公司拥有四条first-in-class药物管线，以及全球首创的"类器官+AI"药物研发平台。该平台通过AI技术实现候选药物的广度筛选，同时利用类器官疾病模型提供精准的药效评估（基于疾病模型类器官）和安全性测试（基于正常类器官）。通过AI虚拟筛选与类器官实验验证的结合，该平台显著提升了传统药化的效率和药物临床成功率。该平台不仅服务于自身管线，也积极赋能其他药企进行新药研发。
关于晶泰科技
晶泰科技（"XtalPi Holdings Limited"，股份简称：晶泰控股，XTALPI，股票代码：2228.HK）由三位麻省理工学院的物理学家于2015年创立，是一个基于量子物理、以人工智能赋能和机器人驱动的创新型研发平台。公司采用基于量子物理的第一性原理计算、人工智能、高性能云计算以及可扩展及标准化的机器人自动化相结合的方式，为制药及材料科学（包括农业技术、能源及新型化学品以及化妆品）等产业的全球和国内公司提供药物及材料科学研发解决方案及服务。

消息来源：晶泰科技
来源：美通社

2025-08-21